Design Therapeutics: инвесторы готовы к испытаниям

О компании. Design Therapeutics, Inc. разработала платформу для создания малых молекул-химер (организм, состоящий из генетически разнородных клеток) GeneTac, которые нацелены на лечение дегенеративных заболеваний, унаследованных нуклеотидными повторами. Примерами таких болезней являются атаксия Фридрейха (дегенеративное повреждение нервной системы вследствие наследуемой мутации в гене FXN, кодирующем белок фратаксин), дистрофия Фукса (наследственное заболевание, которое поражает самый внутренний слой роговицы) и болезнь Хантингтона (наследственное заболевание, приводящее к возникновению дегенеративных процессов в определенных участках головного мозга). Платформа GeneTac предназначена для восстановления или блокирования транскрипции (первый этап реализации генетической информации) и восстановления клеток. Акционеры компании – SR One Capital Fund I Aggregator и Quan Venture Fund II. Всего за свою историю компания привлекла $170,5 млн. На конец 2020 года на балансе компании было $2,379 млн наличности и $33,712 млн в виде ценных бумаг.

Основные разработки компании. В доклинических исследованиях ведущий кандидат компании продемонстрировал положительные данные. Разработка для лечения атаксии Фридрейха показала хорошую переносимость у различных видов животных. Компания планирует начать клинические испытания в 2022 году. Вторая разработка компании нацелена на лечение миотонической дистрофии 1-го типа. При исследовании компания наблюдала снижение ядерных очагов в мышечных клетках. В 2023 году компания планирует начать клинические испытания, также в 2023 году компания намеревается объявить еще об одном потенциальном продукте для лечения моногенных заболеваний.

Апсайд в 36% с учетом вероятности коммерциализации. По нашему мнению, с учетом всех рисков стоимость компании составляет $1,467 млрд, что на 36% выше верхней оценки капитализации на IPO в $1,076 млрд. Наша целевая цена, таким образом, составила $27,3 за акцию.

• Компания еще не получала доходы от своих продуктов. Продукты компании находятся на стадии разработки, и неизвестно, когда компания получит готовый продукт.

• Одобрение FDA. Любое дальнейшее регулирование может задержать или предотвратить коммерциализацию некоторых или всех продуктов Design Therapeutics, Inc.

• Дополнительный капитал. После проведения IPO в будущем компания может столкнуться с проблемой наличности на балансе для дальнейшего развития продукта, и, возможно, потребуется дополнительный капитал. Если компания не сможет привлечь дополнительный капитал, это способно привести к отсрочке или ликвидированию программ разработок.